■ 迈芮倍®成为香港首个且唯一获批治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物

■ 迈芮倍®已在美国、加拿大、欧洲、中国大陆及其他地区获批治疗上述病症

中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿， 2023年9月28日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布， 迈芮倍 (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得香港药剂业及毒药管理局的批准上市。

迈芮倍是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，是香港首个且唯一获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。ALGS 的特点是由于胆管发育异常而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状，会大大降低患者生活质量。迈芮倍近期在中国大陆和加拿大获得批准上市，并已在美国（用于3个月及以上）和欧盟（用于2个月及以上）获批治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此次业务扩展反映了北海康成努力践行为全球罕见病患者提供先进治疗方案的承诺。

北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：”迈芮倍在香港获批上市是北海康成取得的又一里程碑。很高兴我们现在能够为香港的医务人员和ALGS患者提供这一变革性疗法。最近ALGS被列入中国《第二批罕见病目录》，凸显了中国患者存在大量未满足的医疗需求。迈芮倍是北海康成重要的管线产品，今年在中国大陆和香港相继获得上市批准。我们期待在2024年启动其商业化进程，同时继续开发迈芮倍的其他适应症，最大限度地发挥对北海康成和胆汁淤积性肝病患者的价值。”

迈芮倍的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC 研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。

根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究，并于2023年5月完成在中国地区的患者招募。

关于迈芮倍（LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍 (LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国（3个月及以上）及欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

迈芮倍由北海康成进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA，并已获得FDA的孤儿药认定。

根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册，并于2023年9月被纳入《第二批罕见病目录》。ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量[6]，并可能导致肝移植[7]。

1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

重要安全信息

可能导致副作用包括：

肝功能指标变化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标常会发生变化，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。

胃肠道问题：在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。

脂溶性维生素（FSV）缺乏：ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。

治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。